日前，美国食品和药物管理局（FDA）专家委员会一致通过，支持批准使用经基因改造的患者自身免疫细胞来治疗血液肿瘤，这意味着全球首个获批上市的 CAR-T（chimeric antigen receptor T-cell）疗法或将诞生。据悉，FDA 已加快审批，预计将在几个月内作出最终批复。
CAR-T 近年来广受关注，梅奥医疗集团（Mayo Clinic 简称梅奥）癌症中心血液病专家 Dr. Yi Lin 博士表示，这是一种开创性的治疗儿童和年轻成人 B 细胞急性淋巴细胞白血病的新方法，被誉为癌症免疫治疗领域“真正的活性药物”。
CAR-T 疗法是将患者自身的 T 细胞进行基因编辑，改造后的 T 细胞能识别并攻击癌变细胞。“这与目前用于治疗血液肿瘤的其他药物完全不同，相比之下，这种治疗方法更个体化、免疫应答率令人瞩目。”Dr. Yi Lin 强调。
随着 CAR-T 开始步入临床使用，Dr. Yi Lin 认为，选择在这方面具有卓越临床经验和专业基础的学术中心开始开展应用很关键，这是因为 CAR-T 在临床试验中的完全缓解率虽较理想，但在临床实践中的疗效尚需进一步印证。
“通过审批只是一个开始，后续我们还有很多工作要做，如改进疗法以减少副作用。”Dr. Yi Lin 指出，CAR-T 疗法在输注后的第一个月有一些潜在的严重副作用，最常见的是细胞因子释放综合征，这是免疫治疗所特有的。她认为，在治疗过程中让“对口”的资深专家去监控和管理这些副作用，是保障患者安全的必要条件。
CAR-T 的后期疗效也有待深入了解，Dr. Yi Lin 说，FDA 要求所有接受基因治疗的患者进行长达15年的随访，观察长远获益。此外，探讨 CAR-T 在疾病早期介入的可能性也是一大趋势。
Dr. Yi Lin 介绍，梅奥在急性淋巴细胞白血病、淋巴瘤、骨髓瘤多方面开展了临床试验，目前也正在为 CAR-T 的临床实践做准备。她还透露，FDA 下一个批准 CAR-T 治疗的癌症类型将是非霍奇金淋巴瘤，预计审查时间为2017下半年。
资讯及图片来源：梅奥官网
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