造血干细胞首次培育成功！白血病将无需骨髓移植 | 创技术

　　导语

　　昨日，人类第一次将多功能干细胞分化成出造血干细胞。研究人员将这些细胞注入小鼠体内，细胞能正常产生红细胞、血小板和白细胞。很快，白血病患者将不再需要移植他人的骨髓，医生用患者自身的体细胞就能培育出造血干细胞，替换病变细胞。

撰文 | 杰西卡·哈姆泽罗（Jessica Hamzelou）

编译 | 朱雅文

　　科学家首次在实验室培育出人类造血干细胞，有望绕开骨髓移植，直接用患者自身细胞治疗白血病等血液疾病。这些细胞还可以制造血液用于输血。

　　瑞典隆德大学的卡罗琳娜·吉本提弗（Carolina Guibentif）评论说：“这是一项了不起的成就。如果可以用安全的方法在实验室培育出大量造血干细胞，人们就不需要再依赖捐献者了。”

　　造血干细胞

造血干细胞可以分化成红细胞、血小板和白细胞 来源：medlive

　　在一个健康成人体内，造血干细胞存在于骨髓中，红细胞、白细胞、血小板的更新、补充都离不开这些造血干细胞。“它们算得上种子细胞（master cell），”哈佛医学院研究员乔治·达利（George Daley）说。

　　当造血干细胞无法正常工作时，它们就无法持续供应充足的血细胞，进而导致身体组织供氧不足。如果像心脏这样的器官受到影响，还可能引起严重疾病。肿瘤化疗也会造成造血干细胞的缺失。

　　患有这种疾病的人往往需要进行骨髓移植，从健康的捐献者那里获得带有造血干细胞的完整骨髓。而骨髓移植的困难在于找到适当的配型。在健康的兄弟姐妹中找到合适配型的几率是四分之一，一旦必须从陌生人当中寻找合适的配型，几率就会下降到百万分之一，达利说。

　　动手培育造血干细胞

　　达利的团队从人类多功能干细胞入手，这种细胞具有分化成所有类型体细胞的潜能。研究人员要把它分化成造血干细胞，关键就是找到能刺激它分化成造血干细胞的化学物质。

　　在分析了参与造血过程的基因之后，研究者确定了控制这些基因的蛋白质。紧接着，研究人员把这些蛋白质加入到干细胞培养皿中。

　　研究人员测试了很多蛋白质的组合，最终找到了5种蛋白质。同时加入这5种蛋白质，就可以刺激多功能干细胞分化成造血干细胞。当他们把这些造血干细胞注入小鼠体内后，它们产生出了红细胞、白细胞和血小板。“这真是太棒了，我们对结果都很兴奋！”达利说。

　　另一个独立的研究团队从成年老鼠体内提取干细胞，也获得了同样的成功。纽约康奈尔大学医学院的拉斐尔·利斯（Raphael Lis）和他的团队使用的是动物肺表面的细胞，基于第一代造血干细胞也是从胚胎细胞分化而来的观点。他们还发现了能刺激肺部干细胞形成造血干细胞的四个因素。

　　重大进步

　　这两项实验成果带来的重大突破，“是研究人员长期以来一直想要实现的，”格本提夫说。通过研究成年老鼠上皮细胞，利斯和他的团队表明同样的成果也能在成年人类细胞上实现。达利的团队使用的人造干细胞理论上可以由皮肤细胞获得，这项突破为下一阶段在实验室产生人类血液带来了光明前景。

　　但是，实验室培育的造血干细胞还不能马上应用在人身上，达利谨慎地说。 虽然在整个实验过程中，小鼠的健康状况十分良好，但细胞突变导致癌症的风险依然存在。而且与体造血干细胞相比，这些细胞的造血功能并不高效。

　　更加安全的人造血液

血液红细胞 来源：coolinarika

　　但在达利的团队进一步完善实验过程后，他们也许能在实验室制造红细胞和血小板，并在医院使用。这些细胞不包含细胞核，它们不能分裂，也就没法诱发癌症。 研究人员希望这项成果可以在未来几年内得到应用。

　　达利希望他的成果最终应用于制造适合输血用的血液，这种血液不仅比捐献者提供的更加可靠，而且还没有疾病。“当一种新的病原体，比如寨卡病毒出现时，你必须确保血液的安全。未来，我们对血液质量会有更多的控制权，”达利说。

　　论文链接

　　拉斐尔·利斯团队

　　https://www.nature.com/nature/journal/vaop/ncurrent/full/nature22326.html

　　乔治·达利团队

　　https://www.nature.com/nature/journal/vaop/ncurrent/full/nature22370.html